Астматический препарат улучшает моторную функцию и силу мышц у детей с редкими мышечными заболеваниями в небольшом исследовании

Врожденные миопатии — это группа редких наследственных мышечных заболеваний, часто вызывающих мышечную слабость в детстве. Эта слабость может влиять на способность ходить, вставать, использовать руки и кисти, а в некоторых случаях может также влиять на дыхательные мышцы.

В настоящее время не существует лечения или фармакологического препарата для лечения этих заболеваний. Поэтому уход сосредоточен в первую очередь на облегчении симптомов и предотвращении осложнений.

Исследование, опубликованное в eClinicalMedicine, изучало, может ли вещество салбутамол улучшить мышечную функцию у детей и молодых людей с врожденной миопатией. Салбутамол долгое время использовался для лечения астмы, но при пероральном введении он также влияет на скелетные мышцы и может, например, стимулировать синтез мышечного белка.

Исследование включало 18 человек в возрасте 6–16 лет с генетически подтвержденной врожденной миопатией. Они были рандомизированы для получения либо салбутамола в дополнение к обычному лечению, либо только обычного лечения в течение 24 недель. Затем они сменили лечение, что позволило сравнить результаты каждого участника при двух видах лечения.

После периода лечения салбутамолом моторная функция участников была лучше, чем при одном только стандартном лечении. Различие составило в среднем 3,61 балла по стандартной шкале оценки моторной функции (MFM-32), что обычно считается явным улучшением в контексте нервно-мышечных заболеваний.

Улучшилась также мышечная сила. Сила хвата доминирующей руки увеличилась примерно на 1,5 килограмма при лечении салбутамолом по сравнению с одним только стандартным лечением. Увеличение силы также наблюдалось в других исследованных группах мышц, хотя эти результаты не были статистически значимыми.

Кроме того, улучшилась функция легких. В среднем форсированная жизненная емкость легких — мера объема воздуха, выдыхаемого после максимального вдоха — была примерно на 0,2 литра выше при лечении салбутамолом, чем при стандартном лечении.

Улучшения в нескольких функциональных тестах были отмечены у 11 участников, которые могли ходить. В тесте шестиминутной ходьбы дети преодолели среднее расстояние 435 метров до лечения, тогда как при салбутамоле расстояние увеличилось до 473 метров. Дети аналогичного возраста обычно проходят около 600 метров за шесть минут.

Исследователи также оценили, как быстро дети, которые могли ходить, могли встать со скамьи в положение стоя. В среднем им потребовалось 8,29 секунд, чтобы встать, но при салбутамоле это время сократилось до 6,39 секунд. Ребенок с нормальной силой встает со скамьи в положение стоя за 1–2 секунды.

«Результаты свидетельствуют о том, что пероральный салбутамол потенциально может стать вариантом симптоматического лечения детей и подростков с врожденными миопатиями в будущем, в ожидании разработки других препаратов. Однако эти результаты необходимо подтвердить в более крупных международных исследованиях с более длительными периодами лечения и наблюдения», — говорит Ева Майкл, докторант педиатрической неврологии Университета Гётеборга и врач-специалист Детской больницы королевы Сильвии.

«Уже просто то, что у них было больше энергии, что они могли справиться с полным днем в школе, сопровождаемым занятиями и домашней работой, без полного истощения и слез, очень важно для этих детей», — говорит Майкл.

В рандомизированном перекрестном исследовании с участием 18 человек в возрасте 6–16 лет с врожденной миопатией 24 недели перорального приема салбутамола улучшили моторную функцию, силу хвата и функцию легких по сравнению с одним только обычным лечением. Серьезных побочных эффектов не зарегистрировано. Необходимы более крупные и продолжительные исследования для подтверждения пользы и безопасности.