Эффективность и безопасность митапивата у взрослых с трансфузионно-зависимой α-талассемией или β-талассемией (ENERGIZE-T): двойное слепое рандомизированное многоцентровое плацебо-контролируемое исследование 3 фазы

Митапиват значительно снизил трансфузионную нагрузку и хорошо переносился пациентами, демонстрируя благоприятный профиль пользы и риска. Результаты подтверждают митапиват как первую оральную патогенетическую терапию для взрослых с трансфузионно-зависимой талассемией.