Экспериментальный препарат показывает потенциал при трудноизлечимом заболевании сердца

Экспериментальный препарат показал улучшение симптомов, толерантности к физическим нагрузкам и статуса сердечной недостаточности у пациентов с наследственным заболеванием сердца, согласно паре недавно опубликованных исследований.

Исследования, опубликованные в журналах The New England Journal of Medicine и Circulation, оценили афикамтен, ингибитор миозина нового поколения, у пациентов с симптоматической необструктивной гипертрофической кардиомиопатией или nHCM. Миозин — это белок в сократительной единице сердечной мышцы.

Необструктивная ГКМ (nHCM) поражает примерно 30% людей с гипертрофической кардиомиопатией, генетическим заболеванием, при котором сердечная мышца становится аномально толстой и жесткой. Пациенты часто испытывают одышку, непереносимость физических нагрузок и снижение качества жизни.

В исследовании The New England Journal of Medicine исследователи дали либо афикамтен, либо плацебо 517 участникам исследования и обнаружили, что препарат значительно улучшил зависящие от пациента показатели здоровья и толерантность к нагрузкам по сравнению с плацебо.

Эти результаты устраняют давнее пробелы в лечении, сказала доктор Любна Чоудхури, профессор медицины в отделении кардиологии и соавтор обоих исследований.

«До сих пор не было никакого специфического лечения, эффективного для необструктивной ГКМ, которая до этого лечилась эмпирически», — сказала Чоудхури. «С этими новыми исследованиями я теперь могу рекомендовать пациентам специфическую дизайнерскую терапию, которая может им помочь, улучшить их самочувствие и также улучшить общее состояние их сердечной недостаточности».

Одна из наиболее примечательных находок касалась пиковой кислородной емкости или пикового VO2 — показателя сердечно-сосудистой подготовки и тяжести сердечной недостаточности, сказала Чоудхури.

«Это был переломный момент, потому что это действительно показывает, что мы можем воздействовать на этих пациентов не только тем, как они себя чувствуют, но и объективно в отношении функции сердца, которую мы измеряем с помощью пикового VO2», — сказала она.

Сопутствующее исследование Circulation исследовало причины улучшения пациентов. Исследователи проанализировали серийные эхокардиограммы и обнаружили, что афикамтен изменил структуру и функцию сердца. По сравнению с плацебо, препарат улучшил несколько маркеров диастолической функции, способности сердца расслабляться и наполняться кровью между сокращениями, при этом также снижая признаки чрезмерного сокращения, характерные для ГКМ.

«Этот препарат определенно снижает стресс стенки сердца. Он снижает сверхнормальное функционирование мышцы, которое мы наблюдаем при гипертрофической кардиомиопатии», — сказала Чоудхури. «Мы увидели указания из статьи Circulation на то, что параметры диастолической дисфункции улучшаются. Это может объяснить, почему пациенты чувствуют себя лучше».

Исследователи также сообщили об улучшении тканевых допплеровских измерений релаксации, изменениях объемов крови левого желудочка и снижении маркеров сердечного стресса, предполагая, что препарат может изменять течение заболевания, а не просто облегчать симптомы.

Чоудхури сказала, что два исследования дополняют друг друга и обеспечивают лучшее понимание воздействия препарата.

«Одно показывает общее воздействие на пациентов, как они себя чувствуют и их объективное улучшение, а другое показывает, почему они улучшились», — сказала она.

Результаты основаны на более ранних доказательствах того, что афикамтен эффективен при обструктивной ГКМ, более распространенной форме заболевания. Текущие испытания были разработаны для определения того, могут ли эти преимущества распространяться на пациентов без обструкции выходного тракта, которые исторически не имели целевых вариантов лечения.

Исследователи теперь наблюдают участников в продолжающемся расширенном исследовании, изучающем долгосрочные эффекты афикамтена у пациентов как с обструктивной, так и необструктивной ГКМ.

«Мы хотим получить больше долгосрочных данных о том, как это будет выглядеть через несколько лет у этих пациентов», — сказала Чоудхури.