Новое лечение стволовыми клетками улучшает зрение при ранее неизлечимом заболевании

Новое лечение стволовыми клетками для ARK (кератопатии, связанной с аниридией) улучшило зрение пациентов в первом клиническом испытании на человеке для этого ранее неизлечимого редкого генетического заболевания глаз в больнице Мурфилдс и Университетском колледже Лондона (UCL), опубликовано в JAMA Ophthalmology.

Аниридия — это поверхностное заболевание, поражающее лимбальные стволовые клетки, которые образуют границу между склерой (белком глаза) и роговицей (прозрачной областью в передней части глаза). Это в основном наследственное генетическое заболевание развития глаза, приводящее к глубокой потере зрения.

ARK — это прогрессирующая форма аниридии, приводящая к недостаточности лимбальных стволовых клеток, поражающая одного из 40 000–100 000 человек. Это приводит к тому, что конъюнктивная ткань разрастается на роговицу, делая глаз непрозрачным и образуя уплотняющийся слой, который постепенно ухудшает зрение. Это результат мутации гена PAX6.

Впервые исследователи из больницы Мурфилдс и UCL разработали коллагеновый каркас. Он был биоинженерно создан для доставки лимбальных эпителиальных стволовых клеток и мезенхимальных стволовых клеток для лечения пораженной области. Одно глаз получило это вмешательство, а другое нет и служило контролем.

Девять пациентов в испытании начали со среднего показателя OSS (оценка поверхности глаза, для оценки состояния поверхности глаза) 9,4 в пролеченном глазу и 8,4 в непролеченном глазу. (Баллы 0–5 классифицируются как легкие, 6–10 умеренные и 11–15 тяжелые.) Пролеченные глаза улучшились до 5,9 через три месяца (6,7 через 12 месяцев), в то время как непролеченные глаза изменились незначительно, достигнув 8,0 через 12 месяцев. Важно отметить, что их показатель ETDRS (исследование раннего лечения диабетической ретинопатии) также улучшился в среднем на 24 буквы, или почти на пять строк на стандартной таблице зрения.

Профессор Саджад Ахмад, консультант офтальмолог в больнице Мурфилдс и профессор регенерации роговицы в Институте офтальмологии UCL, сказал: «Это первое в истории офтальмологическое использование коллагенового каркаса, содержащего два типа стволовых клеток, и он доказал свою эффективность при ранее неизлечимом прогрессирующем заболевании, приводящем к потере зрения. Сейчас мы рассматриваем возможность перейти к более крупному клиническому испытанию с целью того, чтобы это было принято в качестве лечения NHS.»