Переломы при остеопорозе снизились на 94% в первом клиническом испытании на людях со стволовыми клетками

По всему миру каждое мгновение женщина старше 50 лет получает перелом костей из-за остеопороза - тихого заболевания костей, которое может ослабить структурную целостность скелетной системы и качество жизни человека. Это заболевание ослабляет кости и делает их более подверженными переломам из-за снижения минеральной плотности костей и костной массы. По оценкам, оно поражает около 75 миллионов человек в Европе, США и Японии.

Потеря эстрогена, связанная с менопаузой, усугубляет бремя этого заболевания у женщин во всем мире, так как 1 из 3 женщин старше 50 лет рискует получить перелом, связанный с остеопорозом.

Недавнее исследование, опубликованное в журнале Cell, изучило новую терапию стволовыми клетками для запущенного остеопороза, которая умело использует собственные стволовые клетки пациента в качестве биологической метки-навигатора, связываясь с кровеносными сосудами в костном мозге и направляя введенные стволовые клетки непосредственно к поврежденной костной ткани.

В первом клиническом испытании на людях 10 женщин старше 50 лет с запущенным остеопорозом получили инфузию специально инженерно модифицированных клеток восстановления через одну внутривенную инъекцию.

В течение первых двух лет после лечения переломы, вызванные ослабленными костями, снизились на 94% - с восьми переломов в год до 0,5 переломов в год в группе. Биопсия костной ткани после лечения показала, что средняя площадь костной ткани почти удвоилась всего за четыре месяца. Большинство пациентов также сообщили об уменьшении боли после получения инфузии, с 34% снижением в месяц 24.

Один перелом каждые три секунды - такова мировая частота переломов, связанных с остеопорозом, у женщин, при этом ежегодно происходит около 10 миллионов хрупких переломов. Хотя риск выше у женщин, 1 из 5 мужчин старше 50 лет страдают хрупкими переломами в результате остеопороза. Влияние этих переломов выходит за рамки физического здоровья и влияет на психическое здоровье и социальную жизнь.

Несмотря на это, не существует лекарства от этого заболевания, и предотвращение новых хрупких переломов является основной целью лечения. Современные препараты могут замедлить потерю костной массы или способствовать росту костей, но они требуют пожизненного использования и могут вызывать побочные эффекты, такие как изжога, проблемы с глотанием и тошнота. Это приводит к тому, что почти 30-35% пациентов прекращают прием назначенных им лекарств, создавая нежелательный разрыв в лечении.

Одна из возможных линий лечения - использование потенциала стволовых клеток. Стволовые клетки костного мозга могут естественным образом производить костеобразующие клетки, но введение обычных стволовых клеток в кровоток не дало многообещающих результатов в более ранних исследованиях, потому что клеткам не хватало биологической системы навигации, необходимой для миграции в нуждающуюся костную ткань.

В этом исследовании исследователи сначала извлекли костный мозг, аутологичные стволовые клетки, полученные из костного мозга, или autoBM-MSCs, из тазовой кости каждого участника и вырастили миллионы их стволовых клеток в лаборатории.

Чтобы убедиться, что стволовые клетки прилипают к кровеносным сосудам костного мозга или эффективно попадают в костную ткань, исследователи ввели поверхностную модель сахара, поместив стволовые клетки в жидкий раствор со специальным ферментом и молекулой-донором сахара, называемой GDP-фукозой. Это преобразовало клетки в HCELL, биологическую метку-навигатор, которая блокирует рецепторы, выстилающие кровеносные сосуды костного мозга.

После того как инженерно модифицированные клетки прошли все необходимые тесты безопасности, пациенты получили свои собственные модифицированные стволовые клетки через внутривенную инъекцию. Врачи тщательно наблюдали за пациентами в течение почти шести лет, с обязательным двухлетним периодом первичной оценки, который включал мониторинг костей с помощью сканирования, анализов крови и измерений плотности костей.

В течение полных шести лет наблюдения переломы упали с 0,54 до всего 0,11 на пациенто-год. Детальные 3D-сканирование костей в двухлетний момент подтвердило это, показав реальное увеличение плотности костей глубоко внутри губчатой кости. Анализы крови также показали более высокие маркеры образования костей, которые оставались повышенными более шести месяцев после всего одной инфузии.

Влияние не ограничивалось только цифрами в отчете; пациенты это почувствовали. К месяцу 24 костная боль снизилась на 34%, а оценки физической инвалидности улучшились на 30%.

На основе результатов исследователи надеются, что модификация восстановительных стволовых клеток может сделать их жизнеспособным методом лечения остеопороза. Результаты также опровергают распространенное предположение, что стволовые клетки от пожилых или больных пациентов уже не в своем расцвете. Оказывается, при правильной подготовке они могут быть столь же эффективны.